本次論壇以“創(chuàng)新統(tǒng)計設(shè)計賦能新藥研發(fā)”為主題，南京醫(yī)科大學(xué)趙楊教授、中國藥科大學(xué)言方榮教授、東南大學(xué)陳炳為教授、南京中醫(yī)藥大學(xué)李國春教授等多位專家學(xué)者以及企業(yè)界代表出席。論壇采用線上線下同步開展的模式，吸引了眾多來自于企業(yè)、高校及科研院所的專業(yè)人士參加。
先聲藥業(yè)臨床統(tǒng)計與數(shù)據(jù)管理兼研發(fā)HR負(fù)責(zé)人劉戀博士做開場致辭。他對來訪嘉賓以及線上線下的與會人員表示了歡迎，并結(jié)合“創(chuàng)新統(tǒng)計設(shè)計賦能新藥研發(fā)”的主題，對當(dāng)前熱門的創(chuàng)新統(tǒng)計設(shè)計--主方案設(shè)計的內(nèi)涵、外延進行了重點闡述。
論壇首先由中國藥科大學(xué)言方榮教授分享一種基于籃子設(shè)計的全新統(tǒng)計方法-“BIRTH: Bayesian Dynamic Information Borrowing for Hybrid Control Basket Trials”。BIRTH方法針對隨機對照設(shè)計的籃子試驗中對照組招募困難的情景，創(chuàng)新性的提出構(gòu)建“合成對照臂”的思路，通過借用真實世界數(shù)據(jù)(RWD)彌補對照組樣本量的不足，同時采用貝葉斯層次模型動態(tài)調(diào)整借用強度以處理不同數(shù)據(jù)源的異質(zhì)性，為利用RWD構(gòu)建混合對照的籃子試驗提供了一個強大、靈活且穩(wěn)健的解決方案。言教授寓深于淺的講解，引發(fā)了與會者對于貝葉斯方法在創(chuàng)新性試驗設(shè)計應(yīng)用的熱烈討論。
南京醫(yī)科大學(xué)趙楊教授在名為“主方案設(shè)計中的一類錯誤”的主題演講中，從監(jiān)管科學(xué)角度，系統(tǒng)解析了主方案臨床試驗中一類錯誤控制的問題。趙教授針對最常見的幾種設(shè)計類型（如籃子設(shè)計、傘式設(shè)計、平臺設(shè)計等）中容易引發(fā)一類錯誤的多重性場景進行了系統(tǒng)性闡述，通過梳理國內(nèi)外法規(guī)指南、監(jiān)管機構(gòu)審評意見以及已發(fā)表的經(jīng)典案例，分別從法規(guī)審評角度、臨床實踐角度以及經(jīng)驗角度，深入淺出的回答了“如何理解獨立的研究目的”、“共用對照處理”和“可能的多重性調(diào)整情形”等科學(xué)問題，是一次干貨滿滿的知識分享。
創(chuàng)新性統(tǒng)計設(shè)計不僅需要關(guān)注方法學(xué)和法規(guī)監(jiān)管維度，同時還需要有臨床實踐上的考量。來自默沙東中國的梁礫文女士為本次論壇帶來了“默沙東腫瘤開發(fā)主方案設(shè)計案例分享及討論”，以默沙東的明星藥物-帕博利珠單抗（K藥）為例，圍繞2個關(guān)鍵的主方案設(shè)計KEYNOTE-001試驗以及KEYNOTE-158試驗，針對不同階段的研發(fā)目的，展示了K藥是如何從I期探索到加速獲批，以及如何開發(fā)“不限癌種”適應(yīng)癥的研究過程，為同類藥物研發(fā)帶來了珍貴的實操經(jīng)驗。
此次論壇承辦方先聲藥業(yè)則向與會者展示了一款在新冠疫情中發(fā)揮重要作用的明星藥物--先諾欣的研發(fā)歷程以及創(chuàng)新型統(tǒng)計方法在其中的應(yīng)用。先聲藥業(yè)統(tǒng)計副總監(jiān)胡紅林先生全面展示了先諾欣關(guān)鍵注冊研究從統(tǒng)計策略選擇評估、統(tǒng)計方法落地實施、到統(tǒng)計分析監(jiān)管溝通的全過程，其中的創(chuàng)新統(tǒng)計策略成功支持了先諾欣作為國內(nèi)首款自主研發(fā)的3CL靶點抗新冠藥獲得附條件批準(zhǔn)，該案例也被認(rèn)為是統(tǒng)計學(xué)驅(qū)動研發(fā)成功的又一典范案例。
主題分享結(jié)束后的圓桌討論中，劉戀博士邀請四位講者和先聲再明臨床統(tǒng)計與數(shù)據(jù)管理負(fù)責(zé)人孫曙光博士，就主方案設(shè)計等創(chuàng)新型統(tǒng)計設(shè)計在臨床研究中的實踐、挑戰(zhàn)以及個人感悟暢所欲言。最后，南京醫(yī)科大學(xué)趙楊教授對本次論壇進行了總結(jié)。他充分肯定了本次論壇的成功舉辦，認(rèn)為給來自不同領(lǐng)域的專家學(xué)者、業(yè)界研發(fā)人員、學(xué)生提供了一個寶貴的交流和學(xué)習(xí)機會，并對南京生物統(tǒng)計圈在國內(nèi)影響力的提升提出了更高的期望。